スウェーデンのカロリンスカ研究所の研究者らは、生まれつき聴覚障害を持つ人々の聴力を回復させる遺伝子治療の臨床試験を成功裏に実施した。この実験には、聴覚信号の伝達を妨げるOTOF遺伝子のまれな遺伝子変異を持つ、1歳から24歳までの患者10人が参加した。参加者全員に、損傷した遺伝子の「修正」バージョンを含む薬剤が 1 回注射されました。
薬剤はアデノウイルスの助けを借りて、蝸牛のいわゆる正円窓を通して内耳に送達されます。 1 か月後には改善が始まり、6 か月後には患者の音知覚レベルは 106 デシベルから 52 デシベルに増加しました。参加者の中には聴力がほぼ完全に回復した人もいました。特に5歳から8歳までの幼い子供たちが最も良い結果を示します。
研究論文著者の一人、カロリンスカ研究所のマオリ・ドゥアン准教授によると、成人および十代の難聴がこの治療法で治療に成功した初の症例だという。これまで、肯定的な結果は子供にのみ記録されていました。効果は安定していることが証明され、追跡期間全体（最大 12 か月）にわたって深刻な副作用は記録されませんでした。
この研究はスウェーデンと中国の医療機関間の国際協力の結果である。研究者らは現在、GJB2遺伝子とTMC1遺伝子に関連するタイプを含む、遺伝性難聴の他のより一般的な形態に研究を拡大することを計画している。
